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Trattamento della fibrosi cistica con cellule staminali

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Secondo uno studio pubblicato sulla rivista Life Science Alliance, grazie alle cellule staminali è stato possibile correggere le mutazioni genetiche che sono la principale causa della fibrosi cistica. Per fare questo è stata utilizzata la tecnica Crispr, vincitrice del premio nobel, che permette di “tagliare e incollare” il DNA correggendone difetti.

Grazie a questa tecnica i ricercatori sono riusciti a sostituire la porzione difettosa del DNA, che causava la mutazione alla base della malattia, con una sana. Gli esperti hanno riprodotto dei mini-organi in 3D che imitano le funzioni intestinali nei malati di fibrosi cistica.

Già in passato lo stesso gruppo di ricercatori aveva sviluppato degli organoidi partendo da cellule staminali prelevati da pazienti malati e crioconservate ad Utrecht.

Questo studio ha voluto dimostrare che è possibile correggere in modo sicuro la mutazione. Tuttavia, la tecnica dovrà ancora essere adattata per un utilizzo privo di pericoli sull’essere umano.

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