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Terapia cellulare e genica per l’anemia: Cellule staminali ematopoietiche e editing genico

L’anemia ereditaria ha diverse manifestazioni, come la malattia a cellule falciformi (SCD), l’anemia di Fanconi, il deficit di glucosio-6-fosfato deidrogenasi (G6PDD) e la talassemia. Le strategie di gestione disponibili per questi disturbi sono ancora insoddisfacenti e non eliminano le cause principali. Poiché le aberrazioni genetiche sono le cause principali di tutte le forme di anemia ereditaria, l’approccio ottimale prevede la riparazione del gene difettoso, possibilmente attraverso il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) normali da un donatore compatibile o attraverso approcci di terapia genica (in vivo o ex vivo) per correggere le CSE del paziente. Per illustrare chiaramente l’importanza della terapia cellulare e genica nelle anemie ereditarie, questo articolo fornisce una rassegna delle aberrazioni genetiche, dell’epidemiologia, delle caratteristiche cliniche, della gestione attuale e degli sforzi di terapia cellulare e genica relativi a SCD, talassemia, anemia di Fanconi e G6PDD. Inoltre, illustriamo la direzione futura della ricerca sulla derivazione delle CSE da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), le strategie di modifica delle CSE, la mitigazione dei rischi della terapia genica e le loro prospettive cliniche. In conclusione, il trapianto di cellule staminali ematopoietiche con correzione genica ha risultati promettenti per la SCD, l’anemia di Fanconi e la talassemia e può superare la limitazione della fonte del trapianto di midollo osseo allogenico.

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