Determinare la sicurezza del trattamento intratecale con cellule mesenchimali stromali autologhe di derivazione adiposa per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
I partecipanti affetti da SLA sono stati arruolati e trattati in questo studio di fase I di dose-escalation di sicurezza, da 1 3 107 (dose singola) a 1 3 108 cellule (2 dosi mensili). Dopo i trattamenti intratecali,
i partecipanti sono stati sottoposti a un follow-up standardizzato, che comprendeva esami clinici, questionario ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) rivisto, prelievo di sangue e liquor e risonanza magnetica del neuroasse.
Ventisette pazienti con SLA sono stati arruolati e trattati in questo studio. Il profilo di sicurezza è stato positivo e gli effetti collaterali più comuni sono stati il dolore lombare temporaneo e il dolore radicolare alle gambe al livello di dose più alto. Questi risultati clinici sono stati associati a un aumento delle proteine del liquor e delle cellule nucleate con risonanza magnetica delle radici nervose lombosacrali ispessite. Le autopsie di 4 pazienti trattati non hanno mostrato evidenza di formazione di tumori. I questionari ALSFRS-R longitudinali hanno confermato la progressione continua della malattia in tutti i pazienti trattati.
Il trattamento intratecale con cellule mesenchimali stromali di derivazione adiposa autologhe appare sicuro alle dosi testate nella SLA. Questi risultati giustificano un’ulteriore esplorazione dell’efficacia in studi di fase II.
Classificazione delle prove: Questo studio di fase I fornisce un’evidenza di classe IV che in pazienti con SLA, la terapia con cellule mesenchimali stromali di derivazione adiposa intratecale è sicura.
