Il trapianto di cellule staminali può essere utilizzato per trattare l’anemia falciforme o la talassemia. Il trapianto di sangue del cordone ombelicale ha un vantaggio rispetto al trapianto di midollo osseo perché causa meno GvHD. I pazienti pediatrici che hanno subito meno danni agli organi a causa di una malattia prolungata con emoglobinopatie e un minor sovraccarico di ferro dovuto a trasfusioni ripetute hanno risultati migliori nel trapianto. Inoltre, i pazienti pediatrici sono abbastanza piccoli da poter contare sul sangue del cordone ombelicale come fonte di trapianto. Pertanto, i bambini con un’emoglobinopatia “grave” sono considerati buoni candidati per il trapianto di sangue del cordone ombelicale. Nel caso della Cellula Falciforme si tratta di pazienti che hanno avuto un ictus, che hanno una sindrome toracica acuta, che hanno crisi di dolore ricorrenti nonostante i farmaci, o altre complicazioni gravi che rendono i benefici del trapianto superiori ai rischi. Allo stesso modo, il trapianto è raccomandato per i pazienti affetti da talassemia che dipendono dalle trasfusioni. Negli Stati Uniti, il primo paziente affetto da Sickle Cell ad aver subito un trapianto di sangue cordonale è stato Keone Penn nel 1998. Da allora, diversi pazienti statunitensi affetti da Sickle Cell sono diventati sostenitori del trapianto di sangue del cordone ombelicale.
Marriam Carol Mulumba ha subito un trapianto di sangue del cordone ombelicale all’età di 7 anni, nel 2008, e da allora offre consulenza ad altri bambini sottoposti a trapianto. Ha pubblicato la storia della sua vita all’età di 12 anni e di nuovo all’età di 17 anni. Nel 2023, la concorrente di bellezza Sosa Evbuomwan ha raccontato di essere stata la prima bambina guarita dall’anemia falciforme grazie a un trapianto di sangue cordonale espanso di Gamida Cell. In India, ogni anno nascono circa 12-14 mila bambini con la forma grave di talassemia. Gli ematologi pediatrici indiani riferiscono che le emoglobinopatie sono l’indicazione più comune (34%) per i bambini che ricevono trapianti di cellule staminali. LifeCell, la più grande banca di sangue del cordone ombelicale in India, osserva che la maggior parte delle unità di sangue del cordone ombelicale rilasciate sono state destinate a trapianti di fratelli per il trattamento della talassemia. Un altro studio condotto da ematologi riporta che il costo tipico per un trapianto di sangue cordonale di un fratello in India è di 20 lakhs INR, che equivalgono a 25.000 dollari USA. I costi del trattamento in India sono talmente inferiori a quelli degli Stati Uniti che l’intero costo di un trapianto di sangue del cordone ombelicale è inferiore al costo di acquisto di un’unità di sangue del cordone ombelicale da una banca pubblica negli Stati Uniti.
In Iran, nel 2018 è stato stimato che il 4% della popolazione è portatore di beta-talassemia e sono stati identificati 18.783 pazienti affetti da beta-talassemia maggiore30. Un’indagine del 2015 sull’onere economico della malattia ha rilevato che il costo medio annuo per sostenere questi pazienti con trasfusioni di sangue, chelazione del ferro, ecc. era di 8321,80 dollari statunitensi31 . Questo dato include l’onere indiretto dei salari persi, ma la maggior parte del costo, 7286,80 dollari, è rappresentato dalle spese mediche dirette che, nell’ambito del sistema sanitario pubblico iraniano, rappresentano un costo annuale per la società di oltre 136 milioni di dollari per tutti i pazienti del Paese. La Royan Stem Cell Technology Company, la principale banca privata e pubblica di sangue cordonale in Iran, offre spesso trapianti di sangue cordonale tra fratelli per la talassemia. Il costo della conservazione privata del sangue del cordone ombelicale presso Royan è di circa 250 dollari statunitensi, mentre il costo del trapianto di sangue del cordone ombelicale è di circa 2500 dollari statunitensi. Questo è un altro esempio di un Paese in cui il trapianto di cellule staminali è fattibile e molto più conveniente rispetto alle cure di supporto a vita per la talassemia.
In Cina, l’onere della Thalassemia per la salute pubblica è compensato dall’ampio inventario di sangue cordonale donato nelle banche pubbliche, in modo da poter trovare un donatore compatibile per il trapianto quando non è disponibile un fratello. Alla conferenza sul sangue del cordone ombelicale del 2023 dell’Associazione cinese per la salute materno-infantile, è stato detto che una persona su sei nella provincia meridionale cinese di Guangdong è portatrice di talassemia. Il professor Liu Sixi, medico capo del Dipartimento di ematologia e oncologia dell’Ospedale pediatrico di Shenzhen, ha dichiarato: “In 11 anni abbiamo eseguito 909 casi di trapianto di talassemia e il tasso di sopravvivenza complessivo è stato del 99%. Questi dati sono superiori a quelli di Paesi e regioni come l’Europa e gli Stati Uniti.
In Thailandia, vicino all’epicentro mondiale dei portatori di talassemia, le famiglie si rivolgono alla fecondazione assistita per concepire un fratello salvatore che possa fornire un trapianto di sangue del cordone ombelicale a un bambino più grande affetto da talassemia33. Affidandosi alla pura fortuna, la probabilità che i genitori concepiscano un figlio che sia esattamente compatibile con l’HLA del fratello è del 25%, mentre la probabilità che anche il nuovo bambino sia portatore di talassemia è del 75%. Invece, affidandosi alla fecondazione in vitro (FIV) con diagnosi genetica preimpianto (DGP), i genitori possono garantire il concepimento di un bambino che sia un donatore perfetto e non portatore di talassemia. I centri di fertilità Superior A.R.T. e Jetanin in Tailandia, che hanno la più ampia serie di casi in Estremo Oriente e nel Pacifico, riportano un tasso di nati vivi del 44% con un costo totale di 10.000-30.000 dollari statunitensi, compreso il parto del bambino.
In Kenya, la banca svizzera di sangue cordonale CordSavings ha avviato una partnership pubblico-privata con le autorità locali per la salute pubblica in aree geografiche in cui la diversità HLA sembra essere particolarmente elevata. Il loro obiettivo congiunto è quello di fornire ai pazienti affetti da Sickle Cell di tutto il mondo l’accesso a unità di sangue cordonale meglio assortite per i trapianti. Nella prima metà del 2023 sono riusciti a iniziare la raccolta, la lavorazione e la conservazione di unità di sangue cordonale da un grande ospedale pubblico. Tuttavia, ad oggi questo sforzo è stato temporaneamente sospeso a causa dei disordini civili in corso in Kenya.
