Cellule staminali e malattie cardiache: dove stiamo andando?

Negli ultimi 10 anni abbiamo assistito allo sviluppo di un nuovo campo di ricerca chiamato Stem Cell Therapy. Classicamente, si riteneva che le cellule avessero una limitata capacità di divisione e differenziazione; tuttavia, questo dogma è stato messo in discussione quando sono stati presentati alla comunità scientifica nuovi entusiasmanti risultati sulla multi/pluripotenza cellulare. Si è scoperto che le cellule di una fonte di tessuto adulto erano in grado di originare cellule di tipo molto diverso. 

La possibilità di trapiantare queste cellule in organi danneggiati con lo scopo di sostituire tessuto malato o morto, ha innescato molti studi per comprendere la plasticità delle cellule staminali e il loro potenziale in situazioni patologiche. Al giorno d’oggi, si sa molto di più sulle cellule staminali, anche se, ovviamente, molte domande, soprattutto sul loro meccanismo d’azione, devono ancora trovare risposta. Il loro beneficio dopo il trapianto è stato dimostrato sperimentalmente e in alcuni casi anche clinicamente; tuttavia, il grado di contributo delle cellule staminali attraverso la loro stessa differenziazione nel tessuto trapiantato si è rivelato generalmente basso e prove crescenti indicano che un effetto trofico deve svolgere un ruolo importante in tale beneficio. 

Una migliore comprensione dei meccanismi paracrini coinvolti potrebbe essere di grande importanza per sviluppare nuove terapie focalizzate sulla stimolazione delle cellule endogene. D’altra parte, nei modelli di malattie cardiache sono stati ideati metodi più sofisticati per il trapianto di cellule combinati con tecniche di bioingegneria.

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Terza persona guarita dall’HIV dopo aver ricevuto un trattamento per il cancro alle cellule staminali

Un uomo di 53 anni a Düsseldorf, in Germania, è stato dichiarato guarito dall’HIV dai medici dopo un trapianto di cellule staminali del sangue per curare la leucemia – il terzo caso di questo tipo.

L’uomo non ha segni di infezione attiva quattro anni dopo aver interrotto l’assunzione di farmaci antiretrovirali. “Non pensiamo che sia presente un virus funzionante”, afferma Björn Jensen dell’ospedale universitario di Düsseldorf.

Il “paziente di Düsseldorf” è risultato positivo all’HIV nel 2008. Nel 2011 ha contratto la leucemia che è stata curata con la chemioterapia, ma si è ripresentata l’anno successivo. Così, nel 2013, le cellule staminali del sangue nel midollo osseo dell’uomo che danno origine alle cellule immunitarie – comprese quelle cancerose – sono state uccise dalla chemioterapia e poi sostituite con cellule staminali del sangue di un donatore.

Fondamentalmente, i medici hanno trovato un donatore con una mutazione che disabilita il recettore CCR5 che l’HIV utilizza per infettare le cellule immunitarie.

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Le cellule staminali come potenziale trattamento dei disturbi neurologici

La capacità delle cellule staminali di partecipare alla riparazione del cervello è stata sempre più dimostrata in studi recenti. La maggior parte delle ricerche ha mirato a sostituire i neuroni e la glia danneggiati mediante trapianto diretto o reclutamento di cellule di nuova generazione nell’adulto. Tuttavia, i miglioramenti funzionali sono stati spesso il risultato dell’autoriparazione e della neuroprotezione indotta dalle cellule staminali, piuttosto che della sostituzione cellulare. Pertanto, un approccio molto più pragmatico a breve termine potrebbe essere quello di utilizzare le cellule staminali come chaperon per i tessuti nervosi in degenerazione. Inoltre, la somministrazione mirata di agenti terapeutici potrebbe essere ottenuta modificando le cellule staminali per rilasciare farmaci specifici nel sito di trapianto. La delucidazione e lo sfruttamento di questa nuova “farmacologia delle cellule staminali” ha il potenziale per rivoluzionare il trattamento delle malattie neurologiche.

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Cellule staminali: siamo pronti per la terapia?

La terapia cellulare in sostituzione di cellule endogene malate o distrutte è una componente importante della medicina rigenerativa. Vari tipi di cellule staminali sono o saranno utilizzati in ambito clinico come prodotti autologhi o allogenici. In questo capitolo verranno esaminati i progressi compiuti per tradurre la ricerca di base sulle cellule staminali in processi di produzione farmaceutica. Anche se nella percezione pubblica le cellule staminali embrionali (ES) e, più recentemente, le cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) dominano il campo della medicina rigenerativa e saranno discusse in dettaglio, sono le cellule staminali adulte a essere utilizzate da decenni come terapie. Pertanto, queste cellule saranno confrontate con le cellule ES e iPS. Infine, verrà data particolare enfasi alle sfide scientifiche, tecniche ed economiche dello sviluppo di sistemi modello in vitro basati sulle cellule staminali e di terapie cellulari che possano essere commercializzate.

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Stemedica annuncia uno studio clinico per il trattamento con cellule staminali per via endovenosa dell’ictus ischemico cronico

Stemedica Cell Technologies ha annunciato il lancio di uno studio clinico di fase 2b/3 per valutare la sicurezza, l’efficacia e la tollerabilità di una singola iniezione endovenosa di cellule staminali mesenchimali allogeniche in pazienti con ictus ischemico cronico.

Secondo un comunicato dell’azienda, lo studio multicentrico, randomizzato e in doppio cieco prevede l’arruolamento di circa 300 individui, che saranno divisi in due coorti e riceveranno una singola iniezione di cellule staminali mesenchimali allogeniche e un trattamento standard oppure placebo e trattamento standard.

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Sicurezza delle cellule stromali autologhe intratecali cellule stromali mesenchimali di derivazione adiposa in pazienti con SLA

Determinare la sicurezza del trattamento intratecale con cellule mesenchimali stromali autologhe di derivazione adiposa per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

I partecipanti affetti da SLA sono stati arruolati e trattati in questo studio di fase I di dose-escalation di sicurezza, da 1 3 107 (dose singola) a 1 3 108 cellule (2 dosi mensili). Dopo i trattamenti intratecali,
i partecipanti sono stati sottoposti a un follow-up standardizzato, che comprendeva esami clinici, questionario ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) rivisto, prelievo di sangue e liquor e risonanza magnetica del neuroasse.

Ventisette pazienti con SLA sono stati arruolati e trattati in questo studio. Il profilo di sicurezza è stato positivo e gli effetti collaterali più comuni sono stati il dolore lombare temporaneo e il dolore radicolare alle gambe al livello di dose più alto. Questi risultati clinici sono stati associati a un aumento delle proteine del liquor e delle cellule nucleate con risonanza magnetica delle radici nervose lombosacrali ispessite. Le autopsie di 4 pazienti trattati non hanno mostrato evidenza di formazione di tumori. I questionari ALSFRS-R longitudinali hanno confermato la progressione continua della malattia in tutti i pazienti trattati.

Il trattamento intratecale con cellule mesenchimali stromali di derivazione adiposa autologhe appare sicuro alle dosi testate nella SLA. Questi risultati giustificano un’ulteriore esplorazione dell’efficacia in studi di fase II.
Classificazione delle prove: Questo studio di fase I fornisce un’evidenza di classe IV che in pazienti con SLA, la terapia con cellule mesenchimali stromali di derivazione adiposa intratecale è sicura.

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Terapia con cellule staminali per l’incontinenza urinaria da sforzo

L’incontinenza urinaria da sforzo è la perdita involontaria di urina durante uno sforzo fisico. È una condizione molto diffusa che colpisce sia uomini che donne. Il trattamento viene eseguito con un approccio graduale che prevede misure conservative, come la perdita di peso e gli esercizi per il pavimento pelvico, il trattamento medico con duloxetina e una serie di opzioni di trattamento chirurgico.

Tuttavia, le recenti restrizioni nell’uso di reti e nastri sintetici hanno limitato le opzioni di trattamento chirurgico, portando alla necessità di nuovi e inediti trattamenti per l’incontinenza urinaria da sforzo. La terapia con cellule staminali è un campo medico in via di sviluppo e offre il potenziale per ripristinare la normale funzione fisiologica dello sfintere uretrale.

L’efficacia della terapia con cellule staminali nell’incontinenza urinaria da sforzo è stata dimostrata in studi preclinici e ha portato alla sua valutazione in diversi studi clinici.

Questa revisione valuta le attuali prove di sicurezza ed efficacia del trattamento con cellule staminali per i pazienti con incontinenza urinaria da sforzo che hanno fallito la gestione conservativa e/o medica e non sono stati sottoposti a un precedente trattamento chirurgico per l’incontinenza urinaria da sforzo.

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Sicurezza ed efficacia del trattamento intracoronarico con cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale per pazienti molto anziani con occlusione coronarica cronica totale

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Questo studio ha voluto indagare la sicurezza e la fattibilità dell’iniezione intracoronarica di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale umano in pazienti molto anziani con occlusione coronarica cronica totale, nell’arteria coronaria che fornisce la circolazione collaterale al cuore

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